Cada año, cientos de niños nacen ciegos debido a un trastorno genético que degrada sus retinas. Aunque algunos logran distinguir entre la luz y la oscuridad desde una edad temprana, un defecto en el gen AIPL1 deja a la mayoría sin visión al cumplir los cuatro años. Este trastorno se consideró irreversible durante mucho tiempo.
Sin embargo, eso cambió recientemente. Una nueva terapia genética desarrollada por la empresa MeiraGTx, que cotiza en bolsa, logró algo sin precedentes: devolver la vista a 11 niños que habían nacido ciegos.
Los cirujanos del Moorsfield Eye Hospital y del University College de Londres inyectaron en las retinas de los pequeños una terapia de MeiraGTx. Esta técnica introduce una versión correcta del gen AIPL1, permitiendo que sus cuerpos produzcan los mecanismos necesarios para la visión. En cuestión de semanas, los niños pudieron ver por primera vez. Ahora, años después, todos ellos son capaces de leer, colorear y jugar como cualquier otro chico, con la ayuda de gafas.
"Estos niños eran ciegos y ahora corren por ahí y encuentran habitaciones. Pueden leer letras y números", afirmó Zandy Forbes, de 60 años, fundadora y directora ejecutiva de MeiraGTx. La terapia es una de las varias en las que está trabajando la empresa para tratar trastornos oculares y otras afecciones como el párkinson, la obesidad y la xerostomía.
El estudio inicial, publicado la semana pasada en la revista The Lancet, reveló que la terapia se administró primero en un ojo a cuatro niños afectados por el trastorno. En apenas un mes, el ojo tratado comenzó a recuperar la visión. Los pequeños pudieron identificar colores, formas y letras, y seguir objetos en movimiento. Además, no se registraron efectos secundarios significativos.
Animados por el éxito, los hospitales decidieron administrar la terapia a siete niños más, esta vez en ambos ojos. Los resultados fueron contundentes: los siete chicos recuperaron la vista. A la luz de estos prometedores avances, MeiraGTx está buscando la aprobación regulatoria tanto en el Reino Unido como en los Estados Unidos para expandir el tratamiento.
Esta innovadora terapia representa un avance enorme en la medicina genética y brinda una esperanza real para miles de familias en todo el mundo.
MeiraGTx: La apuesta de Forbes por la terapia genética accesible
Forbes, que no tiene relación con la familia de la revista, fundó MeiraGTx en 2015 tras dejar su puesto como vicepresidenta sénior de operaciones comerciales en la farmacéutica Kadmon (adquirida posteriormente por Sanofi).
La empresa recaudó cerca de 110 millones de dólares en capital de riesgo de inversores como el Fondo de Tecnología de University College London, ID Fund y Perceptive Advisors antes de salir a la bolsa en 2018, con una oferta pública inicial que sumó 75 millones de dólares.
En los primeros nueve meses de 2024, MeiraGTx reportó ingresos de aproximadamente 12 millones de dólares, una cifra que aumentaría una vez que su primera terapia reciba la aprobación de los reguladores.
A fines de 2023, la compañía vendió una licencia para otra terapia genética a Johnson & Johnson en un acuerdo que podría alcanzar los 415 millones de dólares y espera recibir un pago de 50 millones de dólares cuando comiencen los ensayos de fase 3 del fármaco.
Además, el gigante farmacéutico Sanofi invirtió 30 millones de dólares en MeiraGTx en 2023, asegurándose un derecho de primera negociación para varios de los candidatos a fármacos de la empresa, elevando así su inversión total a 60 millones de dólares. Con alrededor de 120 millones de dólares en efectivo, MeiraGTx cuenta con margen financiero hasta 2026.
Terapias más simples y accesibles
Las terapias genéticas suelen requerir procedimientos complejos para su administración. Forbes decidió enfocarse en el desarrollo de tratamientos que sean fáciles de aplicar y efectivos tanto para enfermedades genéticas como para otras dolencias.
Para lograrlo, la empresa se concentró en tratamientos de dosis bajas, lo que ayuda a reducir el riesgo de efectos secundarios. Como es habitual en la mayoría de las terapias genéticas, los tratamientos de MeiraGTx se administran a los pacientes mediante virus especialmente modificados, conocidos como "virus adenoasociados" (AAV). Estos virus son, básicamente, un tipo de virus del resfriado al que se le eliminó su parte infecciosa y se le incorporó el medicamento necesario.
Integración vertical: la clave de la rapidez
A diferencia de otras empresas del sector, MeiraGTx optó por una integración vertical. Esto significa que construyó instalaciones de fabricación propias y listas para la comercialización, evitando así depender de contratistas externos para producir sus terapias. Esta estrategia le permitió avanzar con mayor rapidez en los estudios clínicos.
Forbes explicó que la empresa lleva ese nombre en referencia a una palabra hebrea que significa "dar luz", reflejando el propósito de sus terapias.
MeiraGTx: La biotecnológica que apuesta fuerte tras su caída pospandémica
Después de su salida a la Bolsa, donde las acciones cotizaban a 15 dólares por unidad, MeiraGTx subió notablemente. Como suele suceder con muchas acciones de biotecnología en etapa inicial, alcanzó su pico durante los años de pandemia, llegando a casi duplicar su precio de salida.
Sin embargo, también sufrió el mismo desplome pospandémico que afectó a varias empresas del sector. Al cierre del mercado el martes, sus acciones valían 6,68 dólares, lo que le da una capitalización bursátil de aproximadamente 522 millones de dólares. Esto muestra un aumento cercano al 7% en lo que va del año.
A comienzos de este año, el banco de inversión Chardan incluyó a MeiraGTx en su lista de las 25 principales opciones de acciones de biotecnología para el año. En un informe publicado sobre el anuncio, el analista Daniil Gaaulin señaló: "Creemos que la solidez de los datos, que consideramos transformadores... reduce sustancialmente el riesgo del camino hacia la aprobación en el Reino Unido y sienta las bases para conversaciones regulatorias favorables con la FDA".
Gaaulin fijó un precio objetivo para las acciones de 36 dólares. Otros analistas también calificaron los papeles como una oportunidad de compra y los consideran infravalorados, esperando que su tratamiento AIPL1 obtenga la aprobación en el corto plazo.
Diversificación en terapias genéticas
Además del tratamiento AIPL1, MeiraGTx desarrolla otras terapias genéticas para tratar trastornos hereditarios de la retina, todas ellas en fase de pruebas en humanos. La compañía también trabaja en un tratamiento dirigido a pacientes con cáncer de cabeza y cuello cuyas glándulas salivales sufrieron daño por la radioterapia. La propuesta consiste en inyectar los genes necesarios para que los pacientes puedan volver a producir saliva.
Otro frente innovador de MeiraGTx es el desarrollo de una tecnología patentada que permite administrar con mayor precisión medicamentos como terapias genéticas y terapias peptídicas (entre las que se incluye GLP-1, como Ozempic). Estos tratamientos, que generalmente se inyectan o se administran por vía intravenosa, suelen inundar el torrente sanguíneo con dosis elevadas, lo que incrementa el riesgo de efectos secundarios. La administración precisa no solo permite utilizar dosis más bajas —lo que reduce el riesgo de efectos adversos— sino que también disminuye los costos asociados.
El párkinson como objetivo central
Uno de los principales objetivos de la empresa es el desarrollo de una terapia génica para tratar el párkinson. Este tratamiento busca estimular la producción de un neurotransmisor llamado ácido gamma-aminobutírico (GABA) en el cerebro, dado que se cree que los niveles bajos de GABA causan la enfermedad. En un pequeño estudio que la empresa publicó el año pasado —aún pendiente de revisión por pares—, una dosis alta de esta terapia mejoró tanto la función motora como la calidad de vida de los pacientes.
Con estos resultados preliminares, el CEO de MeiraGTx, Forbes, confirmó que la compañía planea realizar un ensayo clínico de mayor escala a finales de este año. La apuesta es clara: fortalecer su cartera de terapias innovadoras y, con ello, recuperar el terreno perdido en los mercados.
Nota publicada por Forbes US
